De innovatie in biotech R&D gaat razendsnel. De laatste decennia zijn er meer dan 20 nieuwe technologieën ontwikkeld en dankzij AI zijn ontwikkeltijden en -kosten verlaagd en slagingspercentages vergroot.
Hieronder een selectie van baanbrekende medicijnen uit de Aescap portfolio die recent op de markt zijn gekomen of in klinische studies indrukwekkende resultaten hebben laten zien.
Sikkelcelziekte
Crispr Therapeutics ontwikkelde de ‘one and done’ behandeling Casgevy die regelmatige bloedtransfusies of een beenmergtransplantatie overbodig maakt. De behandeling is inmiddels in de EU, VS en VK goedgekeurd.
Natte maculadegeneratie
Deze veelvoorkomende oogziekte treft tientallen miljoenen mensen en treedt meestal op bij het ouder worden. Met gemiddeld 6 injecties per oog per jaar is de huidige behandeling verre van ideaal. 4D Molecular Therapeutics heeft aangetoond dat met zijn eenmalige gentherapie 80% van de patiënten geen regelmatige injecties meer nodig heeft.
Blindgeboren kinderen
Portfoliobedrijf MeiraGtx heeft aangetoond dat zijn gentherapie het leven van blindgeboren kinderen compleet kan veranderen. Alle 11 kinderen die tot nu toe in een klinische studie zijn behandeld kunnen weer zien. Sommigen kunnen al lezen en schrijven.
Meira ontwikkelt ook een gentherapie voor de behandeling van Parkinson, die goede resultaten laat zien. Deze zijn vergelijkbaar met die van de meest recente innovatie in de behandeling van de ziekte van Parkinson: een hulpmiddel dat diep in de hersenen wordt gebracht en deze dan op bepaalde plaatsen kan stimuleren. De therapie van Meira is echter veel minder invasief en riskant.
Broze botten
Voor mensen waarvan de botten zo broos zijn dat ze bij een kleine impact breken, heeft Ultragenyx een effectief geneesmiddel ontwikkeld. Dit vermindert het aantal breuken aanzienlijk, waardoor patiënten weer een normaler leven kunnen leiden.
Type-1 diabetes
Onze portfoliobedrijven Vertex en Crispr Therapeutics ontwikkelen beide een behandeling die het regelmatig controleren van glucosewaarden en het toedienen van insuline overbodig maakt. 12 maanden na de eenmalige behandeling hebben de diabetespatiënten die aan de studie deelnemen geen insuline meer nodig. Een geweldige vooruitgang.
Bovenstaande voorbeelden zijn slechts een kleine selectie van de levensveranderende behandelingen die onze portfoliobedrijven ontwikkelen. Ze werken aan meer dan honderd andere aandoeningen, van hart- en vaatziekten tot kanker en van hersen- tot spierziekten.
Wij kunnen niet wachten tot al deze baanbrekende therapieën wereldwijd toegankelijk worden.
