Koers Uniqure 76% hoger na uitstekend nieuws over behandeling ziekte van Huntington

Gisteren zag portfoliobedrijf Uniqure zijn aandelenkoers met 76% stijgen. Voor het eerst in de geschiedenis heeft een bedrijf een effectieve behandeling ontwikkeld voor de ziekte van Huntington. De gentherapie vertraagt de ziekte met 80%.

Ziekte van Huntington

De ziekte van Huntington is een ongeneeslijke ziekte van het centrale zenuwstelsel die meestal erfelijk is. De eerste symptomen zijn vaak subtiele problemen met de stemming of mentale/psychiatrische vaardigheden. De ziekte veroorzaakt ook onvrijwillige motorische bewegingen en dementie.

Volgende stappen

De positieve resultaten van de klinische studie hebben de FDA ertoe aangezet om met Uniqure een mogelijke versneld goedkeuringsproces te bespreken om de behandeling zo snel mogelijk voor patiënten toegankelijk te maken. De uitkomst van deze bespreking wordt later in 2024 verwacht.

Uniqure

Uniqure is een gentherapiebedrijf dat reeds een geneesmiddel op de markt heeft, voor de behandeling van hemofilie-B (in licentie genomen door CSL). Een infuus is voldoende voor genezing.

Later dit jaar zal het in totaal 4 kandidaat-geneesmiddelen in klinische tests hebben. Naast Huntington ook voor ALS, epilepsie en de ziekte van Fabry. Potentiële behandelingen voor Alzheimer en een andere aanpak voor ALS zijn in preklinische ontwikkeling.

Voorafgaand aan het nieuws maakte Uniqure 2% uit van het Aescap Life Sciences fonds en 5% van Aescap Genetics. Tijdens de Annual Meeting presenteerden we Uniqure als voorbeeld van een van de exreem ondergewaardeerde ondernemingen in portfolio.