De innovatie in biotech R&D gaat razendsnel. De laatste decennia zijn er meer dan 20 nieuwe technologieën ontwikkeld en dankzij AI zijn ontwikkeltijden en -kosten verlaagd en slagingspercentages vergroot.

Hieronder een selectie van baanbrekende medicijnen uit de Aescap portfolio die recent op de markt zijn gekomen of in klinische studies indrukwekkende resultaten hebben laten zien.

Sikkelcelziekte
Crispr Therapeutics ontwikkelde de ‘one and done’ behandeling Casgevy die regelmatige bloedtransfusies of een beenmergtransplantatie overbodig maakt. De behandeling is inmiddels in de EU, VS en VK goedgekeurd.

Natte maculadegeneratie
Deze veelvoorkomende oogziekte treft tientallen miljoenen mensen en treedt meestal op bij het ouder worden. Met gemiddeld 6 injecties per oog per jaar is de huidige behandeling verre van ideaal. 4D Molecular Therapeutics heeft aangetoond dat met zijn eenmalige gentherapie 80% van de patiënten geen regelmatige injecties meer nodig heeft.

Blindgeboren kinderen
Portfoliobedrijf MeiraGtx heeft aangetoond dat zijn gentherapie het leven van blindgeboren kinderen compleet kan veranderen. Alle 11 kinderen die tot nu toe in een klinische studie zijn behandeld kunnen weer zien. Sommigen kunnen al lezen en schrijven.

Meira ontwikkelt ook een gentherapie voor de behandeling van Parkinson, die goede resultaten laat zien. Deze zijn vergelijkbaar met die van de meest recente innovatie in de behandeling van de ziekte van Parkinson: een hulpmiddel dat diep in de hersenen wordt gebracht en deze dan op bepaalde plaatsen kan stimuleren. De therapie van Meira is echter veel minder invasief en riskant.

Broze botten
Voor mensen waarvan de botten zo broos zijn dat ze bij een kleine impact breken, heeft Ultragenyx een effectief geneesmiddel ontwikkeld. Dit vermindert het aantal breuken aanzienlijk, waardoor patiënten weer een normaler leven kunnen leiden.

Type-1 diabetes
Onze portfoliobedrijven Vertex en Crispr Therapeutics ontwikkelen beide een behandeling die het regelmatig controleren van glucosewaarden en het toedienen van insuline overbodig maakt. 12 maanden na de eenmalige behandeling hebben de diabetespatiënten die aan de studie deelnemen geen insuline meer nodig. Een geweldige vooruitgang.

Bovenstaande voorbeelden zijn slechts een kleine selectie van de levensveranderende behandelingen die onze portfoliobedrijven ontwikkelen. Ze werken aan meer dan honderd andere aandoeningen, van hart- en vaatziekten tot kanker en van hersen- tot spierziekten.

Wij kunnen niet wachten tot al deze baanbrekende therapieën wereldwijd toegankelijk worden.

J&J neemt dit Aescap Life Sciences portfoliobedrijf over voor $ 132 per aandeel. Een premie van 39% ten opzichte van de slotkoers van vrijdag ($ 94,87). De dealwaarde bedraagt $14,6 miljard.

De overnamepremie van 39% lijkt misschien niet hoog. Er zat echter al wat overnamespeculatie in de koers die daardoor al eerder omhoog was gegaan. Daarnaast geldt veelal: hoe hoger het absolute bedrag, des te lager de overnamepremie in procenten.

Aescap investeerde in juni 2023 in Intra-Cellular op een koers van $ 61. Voor de aankondiging van de overname vertegenwoordigde de positie 7,5% van de portefeuille van het Life Sciences fonds.

Intra-Cellular Therapies ontwikkelt medicijnen voor neurologische aandoeningen. Het heeft op dit moment 1 medicijn op de markt. Caplyta, goedgekeurd voor de behandeling van bipolaire stoornissen en schizofrenie. Goedkeuring voor de behandeling van depressie is in aanvraag. Daarnaast heeft het meerdere klinische studies lopen. Onder andere voor de ziekte van Parkinson en voor psychose geassocieerd met de ziekte van Alzheimer.

Na positieve feedback van de FDA over de mogelijke goedkeuring van een behandeling van de ziekte van Huntington, steeg de aandelenkoers van Uniqure gisteren met 110%.

Deze grote stijging van de aandelenkoers is geen verrassing. De klinische studiedata zijn goed en er is nog geen behandeling beschikbaar voor deze ernstige aandoening waarbij zenuwcellen in de hersenen geleidelijk afsterven.

De gentherapiebehandeling van Uniqure heeft het potentieel om miljarden euro’s aan inkomsten te genereren, terwijl zijn beurswaarde gisteren, zelfs na het nieuws, slechts zo’n $ 250 miljoen boven de netto kaspositie uitkwam. Bij het sluiten van de markt bedroeg de beurswaarde $ 746 miljoen.

Voorafgaand aan het nieuws maakte Uniqure 3,1% uit van het Life Sciences fonds en 6,6% van het Genetics fonds.

Aescap Life Sciences staat op dit moment op ongeveer +18% over 2024. De performance van Aescap Genetics is de afgelopen maanden goed gestegen, maar is nog steeds negatief met -3% over 2024. Vertragingen in de goedkeuring van gentherapiemedicijnen eerder in het jaar (omdat dit marktsegment zo snel groeit en de FDA niet genoeg personeel kon aannemen om klinische data te verwerken) ontmoedigden sommige beleggers om in gentherapiebedrijven te beleggen. In november beloofde het hoofd van de afdeling gentherapie van de FDA dat zij deze vertragingen in de toekomst zoveel mogelijk zullen voorkomen.

Uniqure heeft 1 gentherapie-geneesmiddel op de markt. Naast het Huntington-medicijn worden er op dit moment 3 andere medicijnen bij mensen getest.

Het is de verwachting dat Uniqure in 2025 diverse momenten van grote waardecreatie gaat laten zien.

Vandaag kondigde Roche de overname aan van Poseida Therapeutics. Roche neemt dit Aescap Genetics portfoliobedrijf over voor $ 9 per aandeel. Een premie van 215% ten opzichte van de slotkoers van gisteren ($ 2,86).

Poseida-aandeelhouders ontvangen daarnaast een CVR (contingent value rights) van $ 4.

De CVR bestaat uit drie betalingen van respectievelijk $ 2, $ 1 en $ 1 bij het behalen van specifieke toekomstige mijlpalen. De totale overnamesom bedraagt $ 1,5 miljard.

Aescap Genetics begon in augustus met het opbouwen van een positie in Poseida Therapeutics. De positie vertegenwoordigde 1% van de portefeuille van het Genetics-fonds vóór de aankondiging van de overname. We waren van plan om de positie uit te bouwen tot 4% van het fonds in afwachting van de presentatie van meer klinische onderzoeksgegevens op een conferentie in december. Deze overname kwam derhalve vroeg in ons opbouwproces.

In 2022 sloot Poseida een samenwerkingsovereenkomst met Roche voor enkele van de geneesmiddelenkandidaten die het in ontwikkeling heeft. Hierdoor kon Roche de klinische data van deze producten al eerder inzien dan aandeelhouders zoals Aescap.

Het in San Diego gevestigde Poseida Therapeutics ontwikkelt zogenaamde next-generation allogeneic CAR-T-kankerbehandelingen. Een andere vorm van de zeer effectieve CAR-T-therapie is al beschikbaar via bedrijven zoals J&J, Gilead en BMS, maar die behandelingen gaan gepaard met hoge kosten, langdurige behandelprocessen en ernstige bijwerkingen. De nieuwe allogeneic CAR-T’s laten verbeteringen op al deze drie gebieden zien.

De overname is goed nieuws voor patiënten en beleggers.

Aescap heeft ook andere allogeneic CAR-T-bedrijven in zijn portefeuille van 22 bedrijven.

Op 16 oktober steeg het Aescap Life Sciences fonds 11,7% en het Genetics fonds 12,5%.

Deze stijging werd aangejaagd door onze deelneming in ProQR Therapeutics (in beide fondsen) en Wave Life Sciences (Genetics fonds).

De stijging van beide ondernemingen was het gevolg van data van een klinische studie voor een geneesmiddel van Wave Life Sciences. Dit product gebruikt een door ProQR gepatenteerde RNA-editing technologie.

ProQR ontwikkelt zelf op basis van deze technologie diverse geneesmiddelen, waarvan er 10 uitgelicenseerd zijn aan multinational Eli Lilly.

Bij sluiting van de beurs gisteren:
– ProQR: +122% YTD +103%
– Wave: +74% YTD +195%

Voorafgaand aan het nieuws maakte ProQR 7% uit van zowel het Aescap Life Sciences fonds als het Genetics fonds. Wave was 2% van Aescap Genetics.

Ook diverse andere Genetics portfoliobedrijven zagen hun koersen serieus stijgen, zoals die van de gentherapiebedrijven Uniqure met 15% en Rocket Pharmaceuticals met 8%.

We verwachten belangrijk nieuws van diverse portfolio-ondernemingen en zien uit naar de koersreacties hierop.

Voor het eerst in de geschiedenis heeft een bedrijf een effectieve behandeling ontwikkeld voor de ziekte van Huntington.

Vanochtend maakte de Japanse Asahi Kasei Corporation bekend dat het een aanbod heeft gedaan om Calliditas Therapeutics over te nemen tegen een premie van 83%.

AstraZeneca maakte bekend dat het tot een overeenstemming is gekomen met Aescap Life Sciences portfolio-onderneming Fusion Pharmaceuticals om deze over te nemen voor $ 21 per aandeel.

De koers van Aescap portfoliobedrijf 4DMT steeg gisteren met 85% nadat het positieve data bekend maakte van de klinische studie naar een gentherapie voor de behandeling van natte maculadegeneratie.

De biotechsector heeft sinds het begin van de Covid-19 epidemie een turbulente periode doorgemaakt. Voor beleggers is het desalniettemin een veelbelovende maar ook ondoorzichtige sector. Lees hier waarom!